Qué es la tecnología CRISPR y en qué consiste

Las científicas Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han sido las ganadoras del Premio Nobel de Química 2020 por el «desarollo de un método para la edición del genoma» a través de una herramienta denominada CRISPR-Cas9. Gracias a estas «tijeras genéticas», se puede modificar el ADN en animales, plantas y microorganismos «con una precisión extremadamente alta», destaca la organización oficial The Nobel Prize.

Sin duda, esta técnica tiene un profundo impacto en la medicina y está contribuyendo actualmente en nuevas terapias contra el cáncer y «puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias», añaden.

Se trata de una herramienta biológica que permite modificar el genoma con una alta precisión y de forma mucho más sencilla y económica que cualquier otra técnica previa. Así, el CRISPR-Cas9 es capaz de manipular el genoma mediante unas tijeras que realizan un corta y pega de las secuencias del ADN.

El sistema CRISPR/Cas9 es un mecanismo de defensa que poseen las células procariotas (bacterias y arqueas), es decir, los organismos unicelulares sin núcleo definido y con el material genético disperso por la célula.

De esta manera, el mecanismo de defensa de estos organismos les permite defenderse de los virus de una manera versátil y muy eficaz. Y es que, para adquirir inmunidad frente a un virus, los humanos debemos vacunarnos generación tras generación porque no somos capaces de heredar esa inmunidad.

En base a ese mecanismo de defensa y a la adquisición de inmunidad ante determinados patógenos, el investigador español Francis Mojica descubrió que las bacterias que desarrollan inmunidad frente a un virus transfieren genéticamente esa inmunidad a las células hijas que derivan de ellas. Se trata, por tanto, de un sistema inmunitario adaptativo que se transmite de generación en generación.

Tras varios años de estudio, Francis Mojica realizó este descubrimiento en 2003, pero no lo publicó hasta 2005, cuando la revista Journal of Molecular Evolution aceptó su trabajo. Por tanto, estas tijeras que permiten cortar y pegar secuencias de ADN fueron descubiertas inicialmente por Mojica, aunque más de dos décadas después, las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna publicaron esta invención.

No obstante, Mojica se ha quedado fuera de este reconocimiento internacional incluso siendo considerado como el padre de la herramienta. Fue el encargado de identificar la secuencia CRISPR en microorganismos y de descubrir que era un sistema de defensa naturla del organismo. En base a esta teoría, en el año 2012, las galardonadas este año con el Nobel de Química desarrollaron una herramienta universal de edición del genoma.

En el año 1989, el científico español se incorporó al grupo de Microbiología de la Universidad de Alicante con un contrato para medir la calidad del agua de las playas alicantinas y, en paralelo, empezó su tesis doctoral centrada en el microorganismo Haloferax mediterranei. Su intención era averiguar los mecanismos moleculares que permiten a esta procariota vivir en las salinas de Santa Pola.

Durante su investigación, Mojica descubrió que en el genoma de estos microorganismos había secuencias genéticas que se repetían a intervalos regulares. Intrigado por este enigma biológico, tuvo que esperar a tener su propio laboratorio, a mediados de los noventa, para intentar esclarecer para qué servían estas curiosas secuencias.

Ante la falta de fondos públicos para financiar su trabajo, Mojica tuvo que recurrir a la bioinformática para poder hacer su investigación. Aprovechando que por fin se empezaban a publicar genomas completos de distintos microorganismos, el investigador consultó en las bases de datos accesibles a toda la comunidad científica y descubrió que las secuencias repetidas a intervalos regulares son muy abundantes en todo el mundo microbiano.

Esta técnica de edición genómica ha abierto la puerta a multitud de aplicaciones en prácticamente cualquier organismo. Desde su creación en 2012, CRISPR/Cas9 se utiliza para buscar nuevos tratamientos contra numerosas enfermedades, como el cáncer y el sida, así como para obtener nuevas variedades vegetales o en aplicaciones medioambientales.

Gracias a esta herramienta, se puede recortar de forma considerable el tiempo necesario hasta ahora para alterar el genoma a voluntad, y muchos se han referido a ella como la democratización de la edición genética porque ha colocado esta tecnología al alcance de cualquier laboratorio de biología molecular.